每年2月的最后一天为国际罕见病日。记者了解到，目前全球范围内已确认的罕见病种约6000至7000种，占人类疾病的10%左右，但治疗的药品并不多，仅有不到1%的罕见病得到了药品的有效治疗。

与常见病患者相比，罕见病患者面临更多的麻烦。由于这些疾病很罕见，医生的经验与知识储备都相对不足。一些罕见病需要专用药治疗，有时连替代药品都没有。假如专用药不能用于治疗其它疾病，就会成为销量极微的“孤儿药”，药企就会认为，若开足马力生产，很可能出现药品滞销，既赔钱还赚不来吆喝，不如取消生产。这样一来，很多罕见病患者就会遭遇疾病诊断困难与无药可治的双重打击。

长期以来，业界一直存在一种讨论，就是药企存在的最大意义是什么？多方围绕这个问题展开观点交锋，有人认为，医药产业最应该重视经济效益；也有观点认为，医药产业应把社会责任放在首位。但单纯强调社会责任，并不能让药企自觉自为，赋予药企一定的公益性，方能调动起药企生产“罕见病药”乃至其它短缺药的积极性。

罕见病患者已很不幸，社会有责任让他们免遭“一药难求”的更大不幸。且只要罕见病药品能够得到较好的保障，就能形成可供借鉴的经验，其它短缺药的难题也可循此模式化解。

（罗志华）